Boala Parkinson avansata si terapiile asistate de dispozitiv

Boala Parkinson avansata si terapiile asistate de dispozitiv

Articol aparut în Viata Medicala Nr.20/2020

Diagnosticarea stadiului avansat al bolii Parkinson la momentul oportun este cruciala pentru obtinerea unui beneficiu maxim oferit de terapiile asistate de dispozitiv, doua dintre acestea fiind disponibile ai în Romania.

Boala Parkinson este o afectiune neurodegenerativa diagnosticata clinic, pornind de la simptomele motorii – bradikinezie, rigiditate, tremor de repaus si instabilitate posturala, dar care asociaza si numeroase simptome non-motorii. Unele dintre acestea pot precede cu cativa ani diagnosticul: anosmia (lipsa mirosului), constipatia, tulburarile de dinamica sexuala, depresia, anxietatea, tulburarile somnului (faza REM cu miscari oculare rapide). Altele apar pe masura ce boala evolueaza: tulburari vegetative (cardiovasculare, genito-urinare, hipersudoratie, hiperseboree), psihiatrice (psihoza – halucinatii, delir, dementa, apatie, tulburare de control al impulsurilor). Unele dintre aceste simptome pot fi induse si de medicatia dopaminergica specifica.

Reducerea progresiva a numarului de celule secretoare de dopamina, precum si afectarea cantitativa a altor neurotransmitatori, conduc la aparitia simptomatologiei, dar si la posturi anormale (camptocormia), la tulburari de mers si echilibru cu caderi frecvente, la dificultati de vorbire, masticatie si deglutitie (înghitit) si la fenomene de freezing (pacientul ramane imobil, cu talpile lipite pe podea). Calitatea vietii acestor pacienti este afectata in mod special de depresie, de dizabilitate, de instabilitatea posturala si de tulburarea cognitiva.

Desi este o boala cronica, foarte variabila in ceea ce priveste varsta de debut, cauzele, raspunsul la tratament si evolutia in timp, boala Parkinson (BP) beneficiaza in prezent de sapte clase de medicamente cu administrare orala si transdermica, cea mai eficienta pentru simptomatologia motorie ramanand, de aproximativ 50 de ani, Levodopa (L-Dopa). Este considerata standardul de aur al tratamentului BP, furnizand creierului dopamina de care are nevoie, si care este produsa in cantitate insuficienta. O alta clasa de medicamente foarte utilizata este reprezentata de agonistii dopaminergici.

Limitele terapiei

La inceputul tratamentului, efectele L-Dopa sunt spectaculoase. In timp, stimularea dopaminergica pulsatila, secundara administrarii fragmentate si concentratiilor plasmatice variabile ale L-Dopa in principal, dar si ale agonistilor dopaminergici, determina aparitia unor complicatii motorii. Astfel, intalnim fenomene de tipul „wearing off” (incetarea efectului medicatiei inaintea urmatoarei doze), „on-off” (perioade alternative in care pacientul este mobil sau imobil) sau „no-on” (lipsa raspunsului la o doza), precum si diskinezii (miscari involuntare de tip coreic, distonic sau mioclonic). In timp, se ingusteaza fereastra terapeutica, scade eficacitatea medicatiei si creste dependenta pacientului de anturaj pentru desfasurarea activitatilor zilnice obisnuite, ceea ce duce la o scadere a calitatii vietii. Stadiul bolii se poate stabili pe baza simptomatologiei si a modului in care pacientul raspunde la terapie. Tratamentele necesita personalizare si optimizare in ceea ce priveste dozele, numarul de prize si asocierile medicamentoase (uneori schema de tratament putand cuprinde medicamente din toate cele sapte clase existente).

Terapiile asistate de dispozitiv in sprijinul pacientilor cu forme avansate

Pentru stadiile usor si moderat ale BP, sunt suficiente tratamentele orale si transdermice optimizate, asociate cu anumite tratamente simptomatice si non-farmacologice. Insa pentru stadiul avansat al BP este necesara o schimbare. In acest moment, pe langa echipa medicala ar putea fi implicata, in doua situatii, si o echipa chirurgicala, anumite subgrupe de pacienti putand beneficia de terapii asistate de dispozitive: terapiile de infuzie cu administrare continua de L-Dopa/Carbidopa gel intestinal, stimularea cerebrala profunda sau administrarea continua subcutanata de apomorfina. Ele vin in sprijinul pacientului cu boala Parkinson avansata (BPA), cat si al celor care îi îngrijesc. Desi aceste terapii pot necesita uneori asocierea medicatiei antiparkinsoniene, dozele medicatiei conventionale pot fi reduse uneori cu peste 60%. Nu exista inca studii directe comparative intre cele trei tipuri de terapii asistate de dispozitiv destinate pacientilor cu BPA care isi pierd autonomia pentru activitatile zilnice curente, desi ele sunt prezente in practica de peste 20 de ani.

Momentul trecerii la BPA, dificil de stabilit, dar extrem de important

In Romania sunt disponibile momentan doua dintre terapiile asistate de dispozitiv: respectiv L-Dopa/Carbidopa gel intestinal si stimularea cerebrala profunda. Speram ca in curand sa dispunem si de cea de a treia! Exista insa o problema majora legata de stabilirea momentului la care pacientul trece din stadiul moderat in stadiul sever al BP, deoarece nu exista biomarkeri si nici investigatii paraclinice care sa stabileasca, in mod obiectiv, aceasta trecere. Medicul trebuie sa se orienteze în functie de datele clinice, pentru a surprinde acest moment extrem de important, pentru a putea ajusta in consecinta terapiile conventionale sau, dupa caz, pentru a interveni in timp util, pentru cazuri bine selectionate, cu terapia asistata de dispozitiv. La nivel global, se inregistreaza intarzieri in diagnosticarea tranzitiei spre BPA si heterogenitati in abordarea terapeutica a acestor bolnavi. Motivele tin de elemente precum: lipsa unor criterii clare referitoare la diagnosticul stadiului bolii si al criteriilor de identificare a caracteristicilor si profilului pacientului adecvat fiecarui tip de dispozitiv; timpul limitat destinat unui consult neurologic; faptul ca multi dintre pacienti, neconsiderand anumite simptome non-motorii sau afectari functionale ca apartinand bolii Parkinson, nu le raportează medicului.

Consens referitor la criterii si indicatori pentru specialisti

Pierderea momentului optim al indicatiei/instituirii acestor terapii asistate de dispozitiv si, implicit, a beneficiului oferit de ele, a determinat un grup de specialisti europeni in domeniul BP si al tulburarilor de miscare, cu vechime in specialitate de peste 20 de ani si cu peste 80 de pacienti cu BP consultati lunar, sa stabileasca un consens. Este vorba de un ghid care sa ajute neurologii in recunoasterea momentului trecerii in forma avansata, pentru a putea indruma pacientii catre centrele specializate, ce dispun de echipe multidisciplinare. Pentru alegerea personalizata a terapiei se va tine cont de varsta si preferintele pacientului, de statusul psihic si cognitiv, durata bolii, activitatea fizica si sociala, prezenta/absenta unei persoane care sa ingrijeasca pacientul, precum si de caracteristicile clinice.

Conform rezultatelor studiului publicat in anul 2018 de Antonini A, Stoessl A.J si colab., cele mai importante criterii clinice care trebuiesc evaluate si care stabilesc stadiul de BPA, dupa optimizarea tratamentului oral si transdermic, iau in considerare sase parametri motori, cinci non-motori si patru legati de impactul functional (Tabelul 1). Respectarea acestor criterii ar putea stabili managementul cel mai eficient al pacientului cu BPA. Neurologul va putea astfel indruma pacientul, la momentul oportun, pentru a i se putea aloca un anumit tip de terapie asistata de dispozitiv, personalizata, conform indicatiilor si contraindicatiilor specifice fiecarei astfel de terapii, tinand cont de comorbiditati, tratamentele concomitente, fenotip, tabloul clinic si evolutia bolii.

Diagnosticarea BPA la momentul oportun este cruciala pentru a obtine un beneficiu maxim oferit de terapiile asistate de dispozitiv, constand in ameliorarea simptomatologiei si in cresterea semnificativa a calitatii vietii pacientilor, precum si a celor care ii ingrijesc.

Tabelul 1.

Criterii

Indicatori clinici

Criterii motorii

1.Nivel moderat al fluctuatiilor motorii suparatoare

2.Minim 2 ore de „off” in perioada de veghe

3.Minim 1ora/zi de diskinezii suparatoare

4.Diskinezii moderate

5.Disfagie suparatoare

6.Minimum 5 prize de L-Dopa/zi

Criterii non-motorii

1.Nivel mediu al dementei

2.Halucinatii permanente suparatoare

3.Psihoza moderata

4.Fluctuatii ale simptomelor non-motorii

5.Nivel moderat al tulburărilor de somn nocturn (REM)

Impact functional

1.Caderi repetate, in ciuda optimizarii tratamentului

2.Necesitatea unui ajutor pentru activitatile zilnice cel putin o parte din timp

3.Incapacitatea de a efectua activitati complexe cel putin o parte din timp

4.Mobilitate moderat afectata

Antonini A, Stoessl A.J și colab Developing consensus among movement disorders specialists on clinical indicators for identification and management of Advanced Parkinson’s Disease: a multi-country Delphi-panel approach. Current Medical Research and opinion. 2018, 34 (12), 2063-2073 https://doi.org/10.1080/03007995.2018.1502165

Dr. Gabriela Mihailescu

Medic primar neurolog Spitalul Clinic Colentina

Sef de lucrari UMF „Carol Davila” Bucuresti

Adaugă comentariul tău